Комбінація генної терапії і стовбурових клітин вилікує лейкоз

В Інституті біологічних досліджень Солка був зроблений крок по створенню комбінації генної терапії і плюрипотентних (вирощених) клітин.

Ще десять років тому вченим вдалося виростити стовбурові клітини в чашці Петрі, а зараз вони збираються лікувати спадкові захворювання ще до їх клінічних проявів.

Вони зосередилися на анемії Фанконі - генетичної хвороби, знижує імунітет, що призводить до кисневого голодування і утворенню тромбів. В одному з різновидів хвороби гени часто порушують роботу кісткового мозку, стимулюючи розвиток лейкозу. Навіть після трансплантації ризик рецидивів залишається дуже високим.

Взявши зразки волосся та шкіри у пацієнтів, вчені виправили дефектний ген, застосовуючи методи генної терапії, і запрограмували клітини до поділу за методом плюріпотенціі. Для цього вони застосували фактори транскрипції, OCT4, SOX2, KLF4 і cMYC, і, виявилося, що нові клітини зовсім не відрізнялися від нормальних і здорових.

Пересадивши клітини в потрібне середовище, вони виявили, що таким чином можна виростити нові клітини крові, брак яких очевидна при загибелі кісткового мозку.

«Ми не вилікували людини, але вилікували його клітини», - коментують автори. Однак вони впевнені в тому, що зможуть впоратися із захворюванням.

Основною перешкодою все ж є повторне розвиток пухлини в перші місяці після лікування.