Мишам відредагували гени за допомогою генної терапії і стовбурових клітин

Дослідники з Великобританії успішно випробували новий метод лікування спадкових захворювань, заснований на використанні індукованих плюрипотентних стовбурових клітин та генної терапії, пише BBC.

Експеримент, звіт про який опублікований в Nature, провели співробітники Інституту Сенгера. Вчені експериментували з лінією лабораторних мишей з дефіцитом ферменту альфа-1-антитрипсину - генетичним захворюванням, яке викликане мутацією гена, що кодує цей фермент. Відсутність альфа-1-антитрипсину призводить до різних поразок легких і цирозу печінки.

Дефіцит альфа-1-антитрипсину є одним з найпоширеніших генентіческіх захворювань. Його поширеність в Європі становить один випадок на дві тисячі осіб. Найчастіше єдиним способом врятувати життя пацієнта з таким захворюванням є трансплантації печінки або легенів.

Відео: НА Ефективне лікування раку радіотерапією і стовбуровими клітинами

В ході експерименту дослідники, використовуючи розроблену раніше методику, отримали індуковані плюрипотентні стовбурові клітини зі шкіри хворих гризунів. Ці клітини містили ті ж мутації, що і соматичні клітини тварин, що робило їх непридатними в терапевтичних цілях.

На другому етапі експерименту вченим вдалося провести генетичну корекцію отриманих стовбурових клітин. Шляхом комбінованого використання білків з доменом типу "цинковий палець" і транспозони piggyBac (мобільних ділянок геному, здатних вибірково вбудовуватися між певними "буквами" ДНК), вчені спочатку вирізали уражений мутацією ген мишей, а потім замінили його новим, нормально функціонуючим геном.

Після цього був запущений механізм спеціалізації стовбурових клітин, в результаті якого вони були перетворені в клітини печінки, які були введені в організм мишей. Ці клітини нормально функціонували, виробляючи необхідний організму фермент, протягом 6 тижнів.

За словами одного з керівників дослідження професора Девіда Ломас (David Lomas), в майбутньому випробувана на мишах методика може лягти в основу принципово нового методу корекції генетичних захворювань, що не потребує, на відміну від трансплантації донорських тканин і органів, довічного прийому пригнічують імунітет ліків.

Відео: 10 Технологій, які зроблять нас Безсмертними

Однак для того, щоб довести безпечність запропонованого методу лікування, і, зокрема, використання індукованих плюрипотентних стовбурових клітин, які теоретично можуть мати канцерогенні властивості, вченим необхідні численні, доклінічні дослідження.